统计

研究设计

第2部分——描述性研究

拉凯什·阿加瓦尔;普里雅·兰加纳坦1

作者信息
临床研究展望10(1):第34-36页,2019年1月至3月。|内政部:10.4103立方米。PICR_154_18型
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摘要

规划研究的第一步是选择研究设计。现有的研究设计大致分为两种类型——观察性和介入性。在各种观察研究设计中,描述性设计是最简单的。它允许研究人员研究和描述一个或多个变量的分布,而不考虑任何因果或其他假设。本文讨论了描述性研究设计的子类型及其优势和局限性。

简介

在本系列的前一篇文章中[1]我们引入了“研究设计”的概念,即“用于收集和分析特定研究问题中指定变量的数据的一套方法和程序。”研究设计主要有两种类型,即观察性和干预性,前者大致分为“描述性”和“分析性”在本文中,我们讨论了描述性研究设计。

什么是描述性研究?

描述性研究旨在描述一个或多个变量的分布,而不考虑任何因果或其他假设。

描述性研究的类型

描述性研究可以有几种类型,即案例报告、案例系列、横断面研究和生态学研究。在前三种方法中,收集的数据是关于个人的,而最后一种方法使用的是针对群体的聚合数据。

病例报告和病例系列

病例报告是指对患有不寻常疾病或同时出现多种情况的患者的描述。案例系列是相似的,只是它是多个(通常只有几个)相似案例的集合。许多病例报告和病例系列都是轶事,价值有限。然而,其中一些疾病突显了一种迄今尚未被认识的疾病,并在推动医学科学发展方面发挥了重要作用。例如,艾滋病毒/艾滋病首先是通过一个年轻同性恋男子的播散性卡波西肉瘤病例报告而被确认的[2]以及一系列这样的人卡氏肺孢子虫肺炎。[]

在其他情况下,对偶然观察的描述可能会开辟一条全新的调查路线。一些例子包括:服用英夫利昔单抗治疗克罗恩病的母亲所生婴儿感染致命的播散性卡美特芽孢杆菌-Guérin,这表明服用英夫利昔单抗可能会导致肺结核的再激活[4]那他珠单抗治疗后进行性多灶性白质脑病-描述靶向细胞粘附分子α4整合素的药物的一种新的不良反应[5]以及在HIV感染者身上显示由来自定植绦虫的侵袭性转化癌细胞引起的肿瘤。[6]

跨部门研究

采用横断面研究设计的研究涉及收集一个或多个感兴趣的变量(健康相关特征)的存在或水平的信息,无论是暴露(如风险因素)还是结果(如疾病),因为它们在特定时间存在于特定人群中。如果分析这些数据只是为了确定一个或多个变量的分布,则这些数据是“描述性的”。然而,在横断面研究中,研究人员通常也会评估暴露与结果之间的关系。此类横断面研究被称为“分析性研究”,将在本系列的下一篇文章中讨论。

可以认为,跨部门研究提供了特定时间点人群中疾病频率和特征的“快照”。这对于测量人群中疾病或风险因素的流行率非常有用。因此,这些有助于评估疾病负担和医疗需求。

让我们看看一项旨在评估印度儿童近视患病率的研究。[7]在这项研究中,训练有素的卫生工作者访问了德里的学校,测试了所有1-9班学生的视力。在筛选的9884名儿童中,1297名儿童(13.1%)患有近视(定义为任一眼或双眼的球面屈光度为-0.50或更差),平均近视误差为-1.86±1.4 D。此外,总的来说,322名儿童(3.3%)、247名(2.5%)和3名儿童分别患有轻度、中度和重度视力损害。该研究的这些部分着眼于近视或视力损害的患病率和程度,没有评估一个变量与另一个变量的关系,也没有测试一个病因假设——这些都属于描述性横断面研究。这些数据将有助于健康规划师评估学校眼睛健康计划的必要性,并了解其管辖范围内需要矫正眼镜的儿童比例。

随后,作者在论文中研究了近视(一种结果)与儿童年龄、性别、社会经济地位、学校类型、母亲教育等的关系(每一种都属于接触)。论文的这些部分着眼于不同变量之间的关系,因此有资格进行“分析性”横截面设计。

有时,在一段时间间隔后,在同一人群中重复进行横断面研究(使用初始研究中包含的相同受试者或新样本),以确定一个或多个变量发生的时间趋势,并确定疾病的发病率(即新病例数)或其自然史。事实上,上述近视研究的研究人员访问了同样的孩子,并在一年后对他们进行了重新评估。这项单独的后续研究[8]结果显示,3.4%的儿童(发病率)出现了“新”近视,平均变化为-1.09±0.55D。在初次调查时患有近视的儿童中,49.2%的儿童出现了近视进展,平均变化是-0.27±0.42D。

跨部门研究通常操作简单且成本低廉。此外,从伦理学角度来看,这些通常不会构成太大的挑战。

然而,这种设计确实有偏差的风险,即研究结果可能并不代表人群的真实情况。这可能由选择偏差或测量偏差引起。前者与研究人群和样本之间的差异有关。近视研究只包括那些上学的孩子,而那些没有上学的孩子近视的患病率可能不同(例如,严重近视的孩子可能看不到黑板,因此可能更容易辍学)。本研究中的测量偏差与测量精度和所用的截止值有关。如果研究人员使用−0.25 D(而不是−0.50 D)的临界值来定义近视,患病率会更高。此外,如果测量不准确,可能会遗漏一些近视病例,反之亦然,从而影响研究结果。

生态学研究

生态(有时也称为相关性)研究设计涉及在人群而非个体中寻找暴露与结果之间的关联。例如,美国的一项研究发现,各州的家庭枪支拥有量与2007-2010年期间的枪支死亡率之间存在关系[9]因此,在本研究中,评估单位是一个状态,而不是一个个人。

这些研究很方便,因为数据通常已经收集,并且可以从可靠的来源获得。当组内个体之间的暴露差异远小于组间暴露差异时,这种设计尤其有用。例如,特定群体中的人对特定食物的摄入量可能差异较小,但不同群体之间的差异可能很大,例如生活在不同国家的人。

然而,生态研究设计有一些重要的局限性。首先,在群体层面上暴露与结果之间的关联在个体层面上可能不成立(这一现象也被称为“生态谬论”)。[10]其次,这种关联可能与第三个因素有关,而第三个因素又与暴露和结果有关,即所谓的“混淆”。例如,各国较高的收入水平和较高的心血管死亡率之间的生态关联可能与较高的肥胖流行率有关。第三,不同暴露水平的地区之间的人口迁移也可能带来错误。第四个考虑因素可能是在不同人群中对暴露、结果或两者使用不同的定义。

优势

无论亚型如何,描述性研究通常都很容易进行。对于病例报告、病例系列和生态研究,数据已经可用。对于横断面研究,这些信息很容易收集(通常在一次接触中)。因此,这些研究设计通常价格低廉、速度快且不需要太多努力。此外,这些研究通常不会面临严格的道德审查,除非所收集的信息属于机密性质(例如性行为、物质使用等)。

描述性研究有助于估计人群中的疾病负担(如流行率或发病率)。此信息对资源规划很有用。例如,关于城市白内障流行率的信息可能有助于政府决定适当数量的眼科设施。不同人群或同一人群在不同时间进行的描述性研究的数据可能有助于确定疾病频率的地理变异和时间变化。这可能有助于产生关于疾病原因的假设,然后可以使用另一种更复杂的设计来验证这些假设。

缺点

与其他研究设计一样,描述性研究也有其自身的缺陷。病例报告和病例系列指的是孤立患者或仅指少数病例,这些病例可能是偶然发生的。因此,基于这些结论的风险是不具有代表性,因此不可靠。在横断面研究中,结果的有效性在很大程度上取决于研究样本是否能够很好地代表拟研究的人群,以及是否使用了准确、相同的工具进行了所有单独的测量。如果无法准确获得某个变量的信息,例如在一项研究中,参与者被问及社会不可接受(例如滥交)或非法(例如使用药物)行为,那么结果就不太可能可靠。

财务支持和赞助

无。

利益冲突

没有利益冲突。

参考文献

1.Ranganathan P,Aggarwal R.研究设计:第1部分——概述和分类《2018年临床研究展望》;9:184–6
2.Gottlieb GJ、Ragaz A、Vogel JV、Friedman-Kien A、Rywlin AM、Weiner EA等。美国皮肤病理学杂志关于年轻同性恋男性广泛播散性卡波西肉瘤的初步交流。1981;3:111–4
3. . 疾病控制中心(CDC)。肺孢子虫肺炎——洛杉矶MMWR Morb Mortal Wkly Rep。;30:250–2
4.Cheent K、Nolan J、Shariq S、Kiho L、Pal A、Arnold J等人病例报告:一名服用英夫利昔单抗治疗克罗恩病的母亲所生婴儿的播散性卡介苗感染致命病例J克罗恩结肠炎。2010;4:603–5
5.Van Assche G、Van Ranst M、Sciot R、Dubois B、Vermeire S、Noman M等,《纳他珠单抗治疗克罗恩病后进行性多灶性白质脑病》,英国医学杂志,2005年;353:362–8
6.Muehlenbachs A、Bhatnagar J、Agudelo CA、Hidron A、Eberhard ML、Mathison BA等微小膜壳绦虫在人类宿主中N Engl J Med.2015;373:1845–52
7.Saxena R、Vashist P、Tandon R、Pandey RM、Bhardawaj A、Menon V等,德里城市学童近视患病率及其危险因素:北印度近视研究(NIM研究)PLoS One。2015;10:e0117349
8.Saxena R、Vashist P、Tandon R、Pandey RM、Bhardawaj A、Gupta V等,德里城市学童近视发病率和进展及相关因素:北印度近视研究(NIM研究)PLoS One。2017;12:电子0189774
9.Fleegler EW、Lee LK、Monuteaux MC、Hemenway D、Mannix R.美国JAMA实习生医学院火器法规和火器相关死亡事故。2013年;173:732–40
10.塞奇威克P.理解生态谬论BMJ。2015;351:时4773分
关键词:

流行病学方法;观察性研究;研究设计

©2019临床研究展望| Wolters Kluwer–Medknow出版