统计概念为实验研究提供了科学框架，包括随机对照试验。为了科学地设计、监测、分析此类临床试验并从中得出结论，临床研究人员和统计学家应牢牢掌握必要的统计概念。这个随机对照试验统计方法手册以逻辑顺序从头到尾介绍这些统计概念，可以用作课程中的教科书，也可以作为随机对照试验统计方法的参考。
第一部分简要介绍了现代随机对照试验的历史背景，并介绍了对随机对照试验规划、监测和分析至关重要的统计概念。第二部分描述了用于分析不同类型结果的统计方法，以及用于测试有关临床问题的统计假设的相关统计分布。第三部分描述了随机对照试验中最常用的一些实验设计，包括规划中必要的样本量估计。第四部分描述了中期分析中用于监测疗效和安全性数据的统计方法。第五部分描述了统计分析中的重要问题，如多重检验、亚组分析、竞争风险以及纵向标记物和临床结果的联合模型。第六部分阐述了设计和分析中的一些杂项主题，包括多任务随机试验、安全性结果分析、非劣效性试验、合并历史数据以及替代结果的验证。
