Beat的Neuenschwander;塞巴斯蒂安·韦伯;海因茨施密德利;安东尼·奥哈根 预测一致的先验有效样本量。 （英语） Zbl 1451.62136号 生物计量学 76，第2期，578-587（2020年）. 小结：确定一个实验的样本量可能很有挑战性，尤其是在通过预先分布合并外部信息时。在随机临床试验中，此类信息越来越多地用于减少对照组的规模。知道先验信息的数量，表示为等效先验信息有效样本数（ESS），明显有助于试验设计。最近已经提出了获得先验ESS的各种方法。事实证明，它们给出了单参数指数族的标准ESS。然而，尽管基于类似的基于信息的度量，但它们可能会导致非共轭设置的ESS出现令人惊讶的不同，这会使许多具有先前信息的设计变得复杂。我们表明，当前的方法无法满足基本的预测一致性标准，该标准要求样本大小（N）的预期后验预测ESS是先验ESS和（N）之和。这个预期本地信息比率引入ESS并证明其预测一致。它纠正了当前方法的ESS，如图所示，正态分布数据具有重尾Student-t先验数据，指数数据具有广义Gamma先验。最后，讨论了两个应用：根据历史数据导出的控制组的先验ESS和用于分层子组分析的后验ESS。 引用于7文件 理学硕士： 62页第10页 统计学在生物学和医学中的应用；元分析 62B10型 信息理论主题的统计方面 62D05型 抽样理论，抽样调查 关键词：联合数据;Fisher信息;历史数据;元分析预测先验分布;先验预测分布 PDF格式BibTeX公司 XML格式引用 \textit{B.Neuenschwander}等人，《生物统计学》76，第2期，578--587（2020年；Zbl 1451.62136） 全文： 内政部 arXiv公司 参考文献： [1] 《21世纪治愈法》。（2015）一项法案，旨在加速发现、开发和交付21世纪的药物，以及用于其他目的。网址：http://docs.house.gov/meetings/IF/IF00/20150519/103516/BILLS‐1146ih.pdf。【2020年3月17日访问】。 [2] Baeten，D.，Baraliakos，X.，Braun，J.，Sieper，J.；Emery，P.，van derHeijde，D.，McInnes，I.，vanLaar，J.、Landewe，R.、Wordsworth，P.、Wollenhaupt，J.和Keller，H.、Paramarta，J.（维亚杰）、Brachat，A.、Bek，S.、Laurent，D.、Li，Y.、Wang，Y.，Bertolino，A.、Gsteiger，S.，Wright，A.M.和Hueber，W.（2013）抗白细胞介素-17A单克隆抗体secukinumab治疗强直性脊柱炎：一项随机、双盲、安慰剂对照试验。《柳叶刀》，3821705-1713。 [3] Chen，M.H.和Ibrahim，J.G.（2000）回归模型的幂先验分布。统计科学，15（1），46-60。 [4] Chugh，R.、Wathen，K.、Maki，R.和Benjamin，R.，Patel，R.；Myers，P.、Priebat，D.、Reinke，D.、Thomas，D.、Keohan，M.、Samuels，B.和Baker，L.（2009）使用贝叶斯分层统计模型对10种肉瘤组织学亚型进行伊马替尼的II期多中心试验。临床肿瘤学杂志，27（19），3148-3153。 [5] Dallal，S.和Hall，W.（1983）用自然共轭先验的混合物逼近先验。英国皇家统计学会期刊B辑，45278-286·Zbl 0532.62017号 [6] Demin，I.、Hamren，B.、Luttringer，O.、Pillai，G.和Jung，T.（2012）《类风湿关节炎基于模型的纵向meta分析：基于模型的药物开发应用》。临床药理学和治疗学，92（3），251-261。 [7] Diaconis，P.和Ylvisaker，D.（1984）量化先前意见。贝叶斯统计（第二届巴伦西亚国际会议记录），2133-148。 [8] Dias，S.、Welton，N.、Sutton，A.和Ades，A.（2014）NICE DSU技术支持文件2：随机对照试验的成对和网络元分析的通用线性建模框架。网址：https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK310366/。【查阅日期：2020年3月17日】。 [9] 欧洲委员会。（2014）创新药物倡议2：欧洲通往更好药物的快速通道。网址：https://ec.europa.eu/research/press/jti/factsheet_imi2-web.pdf。【2020年3月17日访问】。 [10] 欧洲药品管理局。（2013）关于药物开发中有效性和安全性推断的概念文件。网址：https://www.ema.europa.eu/en/documents/scientific‐指南/概念文件‐推断‐疗效‐安全‐药物‐开发_en.pdf。【2020年3月17日访问】。 [11] 欧洲药品管理局。（2018）关于在儿科药物开发中使用外推法的思考文件。网址：https://www.ema.europa.eu/en/documents/scientific指导方针/采纳的‐反思‐文件‐使用‐推断‐开发‐药物‐儿科‐修订‐1_en.pdf。【2020年3月17日访问】。 [12] Fisch，R.，Jones，I.，Jones，J.，Kerman，J.、Rosenkranz，G.K.和Schmidli，H.（2015）概念验证试验的贝叶斯设计。治疗创新与监管科学，49（1），155-162。 [13] 食品和药物管理局。（2004）创新/停滞——新医疗产品关键路径上的挑战和机遇。网址：https://www.fda.gov/science-research/science-and-researc-special-topics/critical-path-initiative。【2020年3月17日访问】。 [14] 食品和药物管理局。（2010）医疗器械临床试验中贝叶斯统计的使用指南。www.fda.gov/MedicalDevices/DeviceRegulationandGuidance/GuidanceDocuments/ucm071072.htm[2014年1月访问]。 [15] 食品和药物管理局。（2013）为个性化药物铺平道路：FDA在医疗产品开发新时代的作用。网址：https://www.fdanews.com/ext/resources/files/10/10-28-13-个性化医疗.pdf。【2020年3月17日访问】。 [16] 食品和药物管理局。（2016a）行业指南：非劣效性临床试验。网址：https://www.fda.gov/downloads/Drugs/Guidances/UCM202140.pdf。【2020年3月17日访问】。 [17] 食品和药物管理局。（2016b）行业和食品和药物管理局工作人员指南：利用现有临床数据推断医疗器械的儿科用途。网址：https://www.fda.gov/downloads/medicaldevices/deviceregulationandguidance/guidancedocuments/ucm444591.pdf。【2020年3月17日访问】。 [18] 食品和药物管理局。（2018）FDA真实世界证据计划框架。网址：https://www.fda.gov/media/120060/download（下载）。【2020年3月17日访问】。 [19] Gelman，A.（2006）层次模型中方差参数的先验分布。贝叶斯分析，1（3），515-534·Zbl 1331.62139号 [20] Goodman，S.和Sladky，J.（2005）利用成人信息对儿童进行随机对照试验的贝叶斯方法：格林-巴利综合征病例。临床试验，2（10），305-310。 [21] Leon‐Novelo，L.G.、Bekele，B.N.、Müller，P.、Quintana，F.和Wathen，K.（2012）借用了对亚群体具有不可改变的先验的力量。生物统计学，68550-558·Zbl 1274.62811号 [22] Malec，D.（2001）对少数二项式实验中的组合数据进行了更深入的研究。医学统计学，121811-1824。 [23] Morita，S.、Thall，P.F.和Müller，P.（2008）确定参数先验的有效样本大小。生物统计学，64595-602·Zbl 1137.62014年 [24] Morita，S.、Thall，P.F.和Müller，P.（2012）条件独立层次模型中的先验有效样本量。贝叶斯分析，7（3），561-614·Zbl 1330.62147号 [25] Nedelman，J.、Bretz，F.、Fisch，R.、Georgieva，A.、Hsu，C.、Kahn，J.和Kawai，L.、Lowe，P.、Maca，J.，Pinheiro，J.以及Rossini，A.、Schmidli，H.、Steimer，J.与Yu，J.（2010）《临床药物开发中的建模与仿真》。药学百科全书，43，1-29。 [26] Neuenschwander，B.、Branson，M.和Spiegelhalter，D.J.（2009）关于权力优先的注释。医学统计学，283562-3566。 [27] Neuenschwander，B.、Capkun‐Niggli，G.、Branson，M.和Spiegelhalter，D.J.（2010）《临床试验中对照组的历史信息总结》。临床试验，7，5-18。 [28] Neuenschwander，B.、Roychoudhury，S.和Schmidli，H.（2016）《临床试验中共同数据的使用》。生物制药研究统计，8（3），1-10。 [29] Neuenschwander，B.、Wandel，S.、Roychoudhury，S.和Bailey，S.（2015）多层次早期临床试验的稳健互换性设计。《药物统计》，第15期，第123-134页。 [30] O'Hagan，A.（1979）关于贝叶斯推断中的异常拒绝现象。英国皇家统计学会杂志，B辑，41358-367·Zbl 0422.62027号 [31] O'Hagan，A.和Pericchi，L.（2012）贝叶斯重尾模型和冲突解决：综述。巴西概率统计杂志，26，372-401·Zbl 1319.62064号 [32] Pennello，G.和Thompson，L.（2008）审查贝叶斯医疗器械试验的经验。生物制药统计杂志，18（1），81-115。 [33] Pocock，S.J.（1976）临床试验中随机对照和历史对照的组合。《慢性病杂志》，29（3），175-188。 [34] Polson，N.G.和Scott，J.G.（2012）关于全球尺度参数的半柯西先验。贝叶斯分析，7887-902·Zbl 1330.62148号 [35] SAS研究所。（2014）SAS用户指南：统计。FMM程序。北卡罗来纳州卡里：SAS Institute，Inc。 [36] Schmidli，H.、Gsteiger，S.、Roychoudhury，S.、O’Hagan，O.、Spiegelholter，D.J.和Neuenschwander，B.（2014）具有历史对照信息的临床试验中的稳健元分析预测先验。生物统计学，701023-1032·Zbl 1393.62098号 [37] Spiegelhalter，D.J.、Abrams，K.R.和Myles，J.P.（2004）《临床试验和卫生保健评估的贝叶斯方法》。英国奇切斯特：Wiley。 [38] Thall，P.F.、Herrick，R.C.、Nguyen，H.Q.、Venier，J.J.和Norris，J.C.（2014）贝叶斯I‐II期剂量发现中计算先验超参数的有效样本量。临床试验，11（6），657-666。 [39] Thall，P.F.、Wathen，J.、Bekele，B.、Champlin，R.、Baker，L.和Benjamin，R.（2003）多亚型疾病II期试验的层次贝叶斯方法。临床肿瘤学杂志，22763-780。 [40] Weber，S.（2019）RBesT:R贝叶斯证据综合工具。R包版本1.4-0。 [41] Weber，S.、Li，Y.、Seaman，J.III、Kakizume，T.和Schmidli，H.（2019）使用R贝叶斯证据合成工具应用元分析预测先验。[预打印]。网址：https://arxiv.org/abs/1907.00603。【2020年3月17日访问】。 此参考列表基于出版商或数字数学图书馆提供的信息。其项与zbMATH标识符进行启发式匹配，可能包含数据转换错误。在某些情况下，zbMATH Open的数据对这些数据进行了补充/增强。这试图尽可能准确地反映原始论文中列出的参考文献，而不要求完整或完全匹配。