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托马斯·默里（Thomas A.Murray）。;袁莹;彼得·塔尔（Peter F.Thall）。;琼·H·伊莱松多。;Wayne L.Hofstetter。

一种基于实用性的随机对照试验设计，具有顺序结果和预后亚组。 （英语） Zbl 1414.62462号

生物计量学 74，第3期，1095-1103（2018）.
总结：提出了一种随机对照试验的设计，该试验具有顺序结果和预后亚组。该设计考虑了患者的异质性，允许在亚组内得出可能不同的比较结论。比较测试标准基于顺序结果水平的效用和贝叶斯概率模型。考虑了基于两种备选模型的设计，这两种模型包括治疗-子组相互作用，即比例优势模型和非比例优势模型，其分层优势缩小为比例优势模型。第三种设计假设同质性，并忽略可能的治疗-子组相互作用。这三种方法被应用于构建组序贯设计，用于对接受放化疗和手术的食管癌患者（包括未经治疗的患者和之前治疗后复发的抢救患者）进行营养恢复与护理标准的对比试验。进行了一项模拟研究，对三种设计进行了比较，包括在包括治疗-子组相互作用的不同组合在内的各种场景下，评估子组内I型和II型错误概率。

引用于三文件

MSC公司：

62页第10页 统计学在生物学和医学中的应用；元分析
62K05美元 最佳统计设计

关键词：

层次模型;非比例赔率;顺序反应;精密医学;基于实用性的设计
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\textit{T.A.Murray}等人，《生物统计学》74，第3期，1095--1103（2018；Zbl 1414.62462）
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