刘青;质押人Gordon W。 加速药物开发的第2和第3阶段组合设计。 （英语） Zbl 1117.62390号 美国统计协会。 100，编号470，493-502（2005）. 总结：对于晚期临床开发，我们建议通过两阶段适应性设计结合第2和第3阶段试验。在第一阶段，检查短期安全性和有效性，然后从进一步评估中消除缺乏疗效的低剂量和引起安全问题的高剂量。试验继续进行到第二阶段，剂量尚未消除。对于第二阶段，调整所需的样本量以保持功率。所有患者，包括第一阶段入选的患者，均采用需要更长时间随访的临床终点进行评估。对于第二阶段，基于第一阶段患者临床终点的估计剂量-反应曲线自适应地选择趋势统计。在试验结束时，将临床终点第一阶段的成对统计和第二阶段的自适应趋势统计结合起来，以确定剂量反应并确定最低有效剂量。我们提出的方法的一个显著特点是，为了保持试验的有效性，无需提前指定控制剂量选择、样本量计算和第二阶段试验统计数据推导的适应规则。第2/3阶段的组合设计在实现强大的统计能力方面是有效的，而且也是有效的，因为患者数量和所需时间大大减少。 引用于7文件 MSC公司： 62至XX 统计 PDF格式BibTeX公司 XML格式引用 \textit{Q.Liu}和\textit{G.W.质押人}，J.Am.Stat.Assoc.100，No.470，493--502（2005；Zbl 1117.62390） 全文： 内政部