×
李俊龙;赵丽慧;田璐;蔡天喜;布莱恩·克拉格特;安德烈亚·卡莱加罗;本杰明·迪泽尔;巴特·斯皮森斯;费尔南多·乌洛·蒙托亚;魏丽珍

一种预测性强化程序，用于确定随机对照临床研究中新疗法的潜在反应者。 （英语） Zbl 1390.62282号

生物计量学 72，编号3877-887（2016）.
总结：由于研究患者群体的异质性，为了通过随机、比较性临床研究或一系列试验来评估新治疗与对照，可以实施预先指定的预测性富集程序来确定“可富集”的亚群体。对于该亚群中的患者，预计该疗法具有理想的总体风险效益。为了开发和验证这种“治疗-诊断-共同开发”策略，可以使用来自一系列类似研究或单一试验的三个独立数据集进行三步程序。在第一阶段，我们根据患者的基线信息创建各种候选评分系统，例如，通过使用第一个数据集的参数模型。每个个体得分反映了具有类似基线特征的未来患者的预期平均治疗差异。高分表明这些患者倾向于从新疗法中受益。在第二步，利用这些评分系统的全部证据确定一个潜在的有希望的、丰富的亚组。在最后阶段，我们通过两个样本推理程序验证了这种选择，以使用第三个数据集，即所谓的保持样本，从统计学和临床上评估治疗效果。当研究规模不大时，可以使用“交叉训练评估”过程将前两个步骤结合起来。为了研究该方法的操作特性，进行了全面的数值研究。一项心血管试验的数据说明了整个浓缩过程，以评估β受体阻滞剂与安慰剂治疗慢性心力衰竭患者的效果。

引用于2文件

MSC公司：

62页第10页 统计学在生物学和医学中的应用；元分析
62号05 可靠性和寿命测试
62甲12 多元分析中的估计

关键词：

考克斯模型;交叉验证;分层医学;生存分析;治疗-诊断协同发展

软件：

格尔姆奈特
PDF格式BibTeX公司 XML格式引用
\textit{J.Li}等人，《生物统计学》72，第3期，877--887（2016；Zbl 1390.62282）
全文： 内政部 链接

参考文献：

[1] Andersen，P.K.、Hansen，M.G.和Klein，J.P.（2004年）。基于伪观测值的受限平均生存时间回归分析。终身数据分析10，335-350·兹比尔1058.62095
[2] BEST（2001）。β受体阻滞剂布吲哚洛尔治疗晚期慢性心力衰竭患者的试验。《新英格兰医学杂志》3441659-1667。
[3] 陈，P.‐Y。和Tsiatis，A.A.（2001年）。两组受限制平均寿命差异的因果推断。生物统计学57，1030-1038·Zbl 1209.62267号
[4] Cox，D.R.（1972）。回归模型和生命表。英国皇家统计学会杂志，B辑（方法学）34187-220·Zbl 0243.62041号
[5] Foster，J.C.、Taylor，J.M.G.和Ruberg，S.J.（2011年）。随机临床试验数据的亚组鉴定。医学统计302867-2880。
[6] Freidlin，B.和Simon，R.（2005年）。适应性签名设计：为敏感患者生成并前瞻性测试基因表达签名的适应性临床试验设计。临床癌症研究11，7872-7878。
[7] Friedman，J.、Hastie，T.和Tibshirani，R.（2010）。广义线性模型通过坐标下降的正则化路径。统计软件杂志33，1-22。
[8] Irwin，J.（1949年）。预期寿命估计的标准误差，特别是小鼠实验中无瘤寿命的预期。《卫生学杂志》47，188-189。
[9] Jiang，W.、Freidlin，B.和Simon，R.（2007）。生物标志物自适应阈值设计：一种评估可能具有生物标志物定义的亚群效应的治疗的程序。《国家癌症研究所杂志》99，1036-1043。
[10] Karrison，T.（1987）。限制平均寿命，并调整协变量。《美国统计协会杂志》82，1169-1176·Zbl 0648.62109号
[11] Karuri，S.W.和Simon，R.（2012）。联合开发新药和伴随诊断的两阶段贝叶斯设计。医学统计31，901-914。
[12] Kent，D.M.和Hayward，R.A.（2007年）。将临床试验总结结果应用于单个患者的局限性：风险分层的需要。《美国医学协会杂志》2981209-1212。
[13] Murray，S.和Tsiatis，A.A.（1999年）。用于比较两样本截尾数据问题中所节省寿命的连续方法。生物计量学551085-1092·Zbl 1059.62683号
[14] Qian，M.和Murphy，S.（2011年）。个性化治疗规则的性能保证。统计年鉴391180-1210·Zbl 1216.62178号
[15] Rothwell，P.M.（1995年）。临床试验的总体结果是否适用于所有患者？《柳叶刀》3451616-1619。
[16] Rothwell，P.M.、Mehta，Z.、Howard，S.C.、Gutnikov，S.A.和Warlow，C.P.（2005）。从亚组到个体：颈动脉内膜切除术的一般原则和示例。《柳叶刀》365，256-265。
[17] Royston，P.和Parmar，M.K.（2011年）。在随机临床试验中，当比例风险假设受到质疑时，使用限制的平均生存时间来估计治疗效果。医学统计30，2409-2421。
[18] Shao，J.（1993）。通过交叉验证选择线性模型。美国统计协会杂志88，486-494·Zbl 0773.62051号
[19] Simon，R.（2008）。为治疗学和伴随诊断学的关键临床试验设计和适应性分析计划。医学诊断专家意见2，721-729。
[20] Tian，L.、Cai，T.、Zhao，L.和Wei，L.‐J。(2012). 使用随机比较临床试验数据对总体治疗差异进行协变量调整估计。生物统计13，256-273·Zbl 1437.62631号
[21] Tian，L.、Zhao，L.和Wei，L.‐J。(2014). 在生存分析中使用受试者的基线协变量预测受限平均事件时间。生物统计学15222-233。
[22] Tibshirani，R.（1996）。通过套索回归收缩和选择。英国皇家统计学会杂志，B辑（方法学）58，267-288·Zbl 0850.62538号
[23] Tibshirani，R.（1997）。cox模型中变量选择的套索方法。医学统计16，385-395。
[24] 美国食品和药物管理局（2012年）。行业指南：支持人类药物和生物产品批准的临床试验的丰富战略。http://www.fda.gov/downloads/Drugs/GuidanceComplianceRegulatoryInformation/Guidances/UCM332181.htm。
[25] Wang，S.‐J。，O'Neill，R.T.和Hung，H.（2007）。基因组亚群随机临床试验疗效评价方法。药物统计6，227-244。
[26] Zhang，B.、Tsiatis，A.A.、Davidian，M.、Zhang、M.和Laber，E.（2012）。从分类角度评估最佳治疗方案。统计1，103-114。
[27] Zhang，B.、Tsiatis，A.A.、Laber，E.B.和Davidian，M.（2012）。估计最佳治疗方案的稳健方法。生物统计学681010-1018·Zbl 1258.62116号
[28] Zhang，H.H.和Lu，W.（2007）。考克斯比例危险模型的自适应套索。生物特征94，691-703·Zbl 1135.62083号
[29] Zhang，M.和Schaubel，D.E.（2011年）。使用受独立审查的观测数据估计限制平均寿命的差异。生物统计学67，740-749·Zbl 1226.62099号
[30] Zhao，L.，Tian，L.、Cai，T.、Claggett，B.和Wei，L.‐J。(2013). 有效地选择目标人群进行未来的比较研究。《美国统计协会杂志》108，527-539·Zbl 06195958号
[31] Zhao，L.、Tian，L.，Uno，H.、Solomon，S.D.、Pfeffer，M.A.、Schindler，J.S.等人（2012）。利用两个生存函数的综合差异量化治疗对比，以设计、监测和分析一项比较临床研究。临床试验9570-577。
[32] 邹华（2006）。自适应套索及其oracle属性。《美国统计协会杂志》1011418-1429·Zbl 1171.62326号
[33] Zucker，D.M.（1998）。具有协变量的限制平均寿命：一种有用的生存分析方法的修改和扩展。《美国统计协会杂志》93，702-709·Zbl 1130.62362号
此参考列表基于出版商或数字数学图书馆提供的信息。其项与zbMATH标识符进行启发式匹配，可能包含数据转换错误。在某些情况下，zbMATH Open的数据对这些数据进行了补充/增强。这试图尽可能准确地反映原始论文中列出的参考文献，而不要求完整或完全匹配。