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具有治疗选择的验证性自适应两阶段设计的置信区间。 (英语) Zbl 1441.62283号

摘要:为自适应两阶段设计构建足够的置信区间仍然是一个正在进行的研究领域。我们提出了一种基于条件似然的方法来构造一个Wald置信区间和两个基于似然比检验倒置的置信区间,其中一个置信区间使用一阶推理方法,另一个使用高阶推理方法。与其他可用技术相比,这些置信区间的覆盖概率以及相应点估计的平均偏差和均方误差都是有利的。一个小的仿真研究被用来评估新方法的性能。我们调查了正常终点的其他实用扩展,并使用实际数据进行了说明,包括为第二阶段选择一种以上的治疗,基于疗效和安全性终点的选择规则,以及纳入对照组/安慰剂组。新方法还允许调整协变量,并已扩展到处理二项式数据和指数族的其他分布。虽然概念上很简单,但新方法的范围比目前可用的方法大得多。

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62页第10页 统计学在生物学和医学中的应用;元分析
62升05 顺序统计设计
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