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基于延迟结果优化剂量计划方案的I-II期篮子试验设计。 (英语) Zbl 1493.62129号

小结:本文提出了一种贝叶斯自适应篮子试验设计,以优化疾病亚型(称为“篮子”)中试验药物的剂量计划方案,用于基于晚发型疗效和毒性的Ⅰ-Ⅱ期临床试验。为了表征篮子和制度之间的关联,假设贝叶斯层次模型包括异质性参数,该参数在试验期间自适应更新,量化篮子之间共享的信息。在进行顺序决策时,为了解释晚发结果,未观察到的结果被视为缺失值,并通过利用早期生物标记物和低级毒性信息进行插补。疗效和毒性的联合效用用于决策。在考虑篮子的同时,患者被自适应地随机化,随机化概率与实现最大效用的后验概率成正比。通过模拟评估设计的稳健性和识别疾病亚型中最佳剂量计划方案的能力,并将其与独立处理亚型的简化设计进行比较。

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62页第10页 统计学在生物学和医学中的应用;元分析
2015年1月62日 贝叶斯推断
62D10号 缺少数据
62升05 顺序统计设计
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