×
张一飞;曹、沙;张驰;Jin，Ick Hoon先生;臧勇

具有迟发性竞争风险结果的贝叶斯自适应I/II期临床试验设计。 （英语） Zbl 1520.62403号

生物计量学 77，第3号，796-808（2021）.
总结：早期剂量发现临床试验通常受到晚发性结果问题的影响。在I/II期临床试验中，这个问题变得更加棘手，因为毒性和疗效可能是相互竞争的风险结果，因此第一个结果的出现将终止另一个结果。在本文中，我们提出了一种新的贝叶斯自适应I/II期临床试验设计，以解决晚发性竞争风险结果的问题。我们使用持续比率模型来表征三项响应结果，使用特定原因风险率方法来建模竞争风险生存结果。我们将晚发结果视为缺失数据，并开发了一种贝叶斯数据增强方法来插补观测值中的缺失数据。我们还提出了一种自适应剂量查找算法，以在试验期间分配患者并确定最佳生物剂量。仿真研究表明，所提出的设计产生了理想的工作特性。
{©2020国际生物识别学会}

MSC公司：

62页第10页 统计学在生物学和医学中的应用；元分析

关键词：

适应性设计;竞争风险;晚发型;Ⅰ/Ⅱ期临床试验;靶向治疗
PDF格式BibTeX公司 XML格式引用
\textit{Y.Zhang}等人，《生物计量学》77，第3期，796--808（2021；Zbl 1520.62403）
全文： DOI程序

参考文献：

[1] Austin，P.C.和Fine，J.P.（2017）《随机对照试验中竞争风险的核算：回顾和改进建议》。医学统计，361203-1209。
[2] Babb，J.S.和RogatkoA。（2001）第一阶段癌症试验中的患者特定剂量。医学统计学，202079-2090。
[3] Braun，T.M.（2002）双变量持续再评估方法：将CRM扩展到两个竞争结果的第一阶段试验。对照临床试验，23240-256。
[4] Braun，T.M.（2006）概括TiTE‐CRM以适应早期和晚期毒性。医学统计，252071-2083。
[5] Cheung，Y.K.和Chappell，R.（2000）具有迟发毒性的I期临床试验的序贯设计。生物统计学，561177-1182·Zbl 1060.62547号
[6] Ellis，L.M.（2003）《抗血管生成治疗：更多的希望和更多的问题》。临床肿瘤学杂志，213897-3899。
[7] Ivanova，A.和Wang，K.（2006）有序组剂量测定的双变量等渗设计。生物统计学，252018-2026。
[8] Jin，I.H.，Liu，S.，Thall，P.F.，Yuan，Y.（2014）使用数据增强来促进延迟结果的I-II期临床试验的进行。统计协会杂志，109，525-536。
[9] Korn，E.L.（2004）靶向非细胞毒性药物第一阶段试验设计的非毒性终点。《国家癌症研究所杂志》，96，977-978。
[10] Liu，S.，Yin，G.和Yuan，Y.（2013）贝叶斯数据增强剂量发现与持续再评估方法和延迟毒性。《应用统计学年鉴》，412138-2156·兹比尔1283.62053
[11] LoRusso，P.M.、Boerner，S.A.和Seymour，L.（2010）新疗法第一阶段研究的最佳规划、设计和实施概述。临床癌症研究，161710-1718。
[12] McCullagh，P.和Nelder，J.A.（1989）《广义线性模型》，第二版。纽约：查普曼和霍尔出版社，第160-164页·Zbl 0744.62098号
[13] Morgan，B.、Thomas，A.L.、Drevs，J.、Hennig，J.，Buchert，M.、Jivan，A.等人（2003）动态对比增强磁共振成像作为血管内皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂PTK787/ZK 222584药理反应的生物标记物，晚期结直肠癌和肝转移患者：两项I期研究结果。临床肿瘤学杂志，213955-3964。
[14] Muenz，D.G.、Taylor，J.M.G.和Braun，T.M.（2019）生物制剂的第一/第二阶段试验设计，使用条件自回归模型进行毒性和疗效研究。英国皇家统计学会杂志，C辑，68（2），331-345。
[15] Murray，T.、Thall，P.、Yuan，Y.、McAvoy，S.和Gomez，D.（2017）基于非小细胞肺癌半竞争风险效用的稳健治疗比较。美国统计协会杂志，112，11-23。
[16] O'Quigley，J.、Hughes，M.D.和Fenton，T.（2001）HIV研究的剂量发现设计。生物统计学，571018-1029·Zbl 1209.62319号
[17] O'Quigley，J.和Paoletti，X.（2003）有序群的连续重新评估方法。生物统计学，59430-440·Zbl 1210.62198号
[18] O'Quigley，J.、Pepe，M.和Fisher，L.（1990）《持续再评估方法：癌症第一阶段临床试验的实用设计》。生物统计学，46，33-48·Zbl 0715.62242号
[19] Parulekar，W.R.和Eisenhauer，E.A.（2004）靶向非细胞毒性药物实体瘤研究的第一阶段试验设计：理论和实践。国家癌症研究所杂志，96，990-997。
[20] Piantadosi，S.和Liu，G.（1996）使用药代动力学测量改进了剂量递增研究的设计。《医学统计》，第15期，1605-1618页。
[21] Storer，B.E.（1989）第一阶段临床试验的设计和分析。生物统计学，45925-937·Zbl 0715.62241号
[22] Tanner，M.A.和Wong，W.H.（1987）通过数据增强计算后验分布。美国统计协会杂志，82528-550·Zbl 0619.62029号
[23] Thall，P.和Cook，J.（2004）基于功效-毒性权衡的剂量确定。生物统计学，60，684-693·Zbl 1274.62883号
[24] Thall，P.和Nguyen，H.和Estey，E.（2008）基于双变量结果和协变量的患者特定剂量发现。生物统计学，641126-1136·兹比尔1151.62092
[25] Thall，P.F.和Russell，K.E.（1998）一种基于I/II期临床试验疗效和不良结果的剂量发现和安全性监测策略。生物统计学，54，251-264·Zbl 1058.62662号
[26] Tourneau，C.L.、Lee，J.J.和Siu，L.L.（2009），第一阶段癌症临床试验中的剂量升级方法。国家癌症研究所杂志，101708-720。
[27] Wolbers，M.、Koller，M.T.、Stel，V.S.、Schaer，B.、Jager，K.J.、Leffondre，K.和Heinze，G.（2014）《竞争风险分析：目标和方法》。《欧洲心脏杂志》，35，2936-2941。
[28] Yin，G.，Li，Y.和Ji，Y..（2006）使用毒性和疗效优势比在第一/二期临床试验中的贝叶斯剂量发现。生物统计学，62777-787·Zbl 1111.62114号
[29] Yuan，Z.和Chappell，R.（2004）多风险组I期癌症临床试验的等渗设计。临床试验，1499-508。
[30] Yuan，Y.和Yin，G.（2011）稳健EM持续再评估方法在肿瘤剂量发现中的应用。美国统计协会杂志，106818-831·Zbl 1229.62149号
[31] Zang，Y.和Lee，J.J.（2017）一项稳健的两阶段设计，确定了第一阶段/第二阶段临床试验的最佳生物剂量。医学统计学，36，27-42。
[32] Zhang，W.、Sargent，D.J.和Mandrekar，S.（2006）一种结合毒性和疗效的适应性剂量发现设计。医学统计，252365-2383。
此参考列表基于出版商或数字数学图书馆提供的信息。其项与zbMATH标识符进行启发式匹配，可能包含数据转换错误。在某些情况下，zbMATH Open的数据对这些数据进行了补充/增强。这试图尽可能准确地反映原始论文中列出的参考文献，而不要求完整或完全匹配。