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郭贝贝;刘素玉

具有简单和复杂终点的II期临床试验的最优贝叶斯预测概率设计。 （英语） Zbl 1436.62561号

生物。J。 62，第2期，339-349（2020）.
摘要：现有的大多数II期临床试验设计都以常规化疗为重点，以二元肿瘤反应为终点。新疗法的出现，如分子靶向药物和免疫治疗，使得II期试验的终点更加复杂，通常涉及序数终点、嵌套终点和共初级终点。我们提出了一种简单灵活的贝叶斯最优第二阶段预测概率（OPP）设计，以统一的方式处理二进制和复杂端点。Dirichlet多项式模型用于适应不同类型的端点。在每个过渡期，给定观察到的过渡数据，如果试验持续到计划的最大样本量，我们计算贝叶斯预测成功概率，并使用它来做出通过/不通过的决定。OPP设计控制I型错误率，最大化功率或最小化预期样本量，并且易于实现，因为在试验开始之前，可以枚举go/no-go决策边界并将其包含在协议中。仿真研究表明，OPP设计具有令人满意的工作特性。

MSC公司：

62页第10页 统计学在生物学和医学中的应用；元分析

关键词：

贝叶斯自适应设计;共同主要终点;嵌套端点;序数端点;第二阶段试验;预测概率
PDF格式BibTeX公司 XML格式引用
\textit{B.Guo}和\textit{S.Liu}，Biom。J.62，No.2，339--349（2020；Zbl 1436.62561）
全文： 内政部

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