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公园，Yeonhee;刘素玉;彼得·塔尔（Peter F.Thall）。;袁莹

基于基线生物标记物反应和生存时间的自适应回归的贝叶斯组序列富集设计。 （英语） Zbl 1520.62303号

生物计量学 78，第1号，60-71（2022）。
概要：精确医学依赖于这样一种观点，即对于特定的靶向药物，只有一部分患者对其敏感，因此可能从治疗中受益。在实践中，通常根据临床前数据假设已知治疗敏感亚群，而且药物对该亚群具有实质性疗效。然而，由于临床前环境和人类生物学之间的重要差异，使用新靶向药物治疗的患者的数据往往表明，这些假设中的一个或两个都是错误的。本文提供了一种贝叶斯随机分组序列富集设计，将实验治疗与基于生存时间的对照进行比较，并将早期反应作为辅助结果，以帮助进行自适应变量选择和富集。最初，该设计根据广泛的合格标准招募患者。在每个中期决策中，基于基线协变量向量和治疗的反应和生存时间回归子模型是合适的；变量选择用于识别描述治疗敏感患者特征的协变量子向量，并确定个性化受益指数，从而做出比较优势和无效决策。每个队列的登记仅限于最近自适应确定的治疗敏感患者。对群体序贯决策截断值进行了校准，以控制总体I型误差，并考虑自适应注册限制。该设计通过识别治疗敏感亚群（如果存在），并确定实验治疗是否优于该亚群中的对照，为精确医学提供了基础。仿真研究表明，该设计可靠地识别了一个敏感的子种群，与现有的几种浓缩设计和传统的全群序贯设计相比，产生了更高的广义幂，并且具有鲁棒性。
{©2021国际生物识别学会}

MSC公司：

62页第10页 统计学在生物学和医学中的应用；元分析

关键词：

自适应浓缩设计;临床试验;联合变量选择;分段指数分布

软件：

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\textit{Y.Park}等人，《生物计量学》78，第1期，第60-71页（2022年；Zbl 1520.62303）
全文： 内政部 链接

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