脊髓肌肉萎缩基金会的任务是加速SMA治疗的发展。

脊髓性肌肉萎缩是幼儿死亡的主要遗传原因。

每50人中就有1人携带这种疾病。

现在有三种FDA批准的药物可用。

更多的临床试验正在进行中。

斯蒂芬·米基塔

得知我们的老朋友兼董事会成员史蒂夫·米基塔去世，SMA基金会感到很难过。