开发安全有效的药物没有捷径可走。从早期研究到临床试验，平均需要10-15年才能开发出一种新药。
现实是，尽管最近科学取得了进步，但仍有许多严重的危及生命的疾病缺乏有意义的治疗、疗法或治愈方法。等待十年可能是生与死的区别。幸运的是，世界各地的监管机构，如美国食品和药物管理局，已经找到了通过加速审批计划等途径帮助患者更快创新的方法。
什么是加速审批？
加速批准计划是一种药物开发途径，在临床试验中基于“替代”标记物提供批准。替代标记物是一种生物标记物或临床标记物，与传统审批中可能使用的终点类型相比，可以在试验的早期点进行测量。
例如，一家公司可能会根据癌症治疗对肿瘤缩小的影响或艾滋病药物对T细胞计数的影响提交申请。在加速批准的情况下，替代标志物必须有合理的可能性来预测临床效益。然后进行额外或持续的研究，以验证该疗法的临床益处。如果在后续的验证性研究中没有验证临床疗效，FDA可以寻求从市场上撤回该药物。
走这条路有什么好处？
通过允许更早获得新疗法，加速批准途径有助于延长甚至挽救患者的生命。一项研究研究发现，根据该途径批准的癌症治疗方案可供患者使用，平均比传统批准早三到四年。我们自己加速批准的Alimta®（培美曲塞）是最近的分析该研究发现，加速批准这些药物可以让900多万人提前获得这些药物（这比印第安纳州的人口还多）。自成立以来，已有290多种用于治疗严重或危及生命的疾病的新药和生物制剂通过了加速审批计划。
我们坚信加速批准途径的目标，即确保医疗需求未得到满足的人们能够及时获得安全有效的治疗。但要对加速批准计划下批准的药物有信心，就必须对潜在途径有信心。我们认识到，利益相关者提出了担忧，主要涉及一些公司完成验证性研究所需的时间，以及当这些研究失败或未完成时会发生什么。
为了解决这些问题，国会于2022年12月通过了《食品和药物综合改革法案》。除此之外，该法案还赋予FDA额外的权力，要求在批准时进行验证性试验。如果赞助商不尽职完成这些研究，它还提供了额外的执行机制。
制药公司在这方面可以发挥关键作用。我们致力于履行我们的职责，并开发了一套指导原则这透明地传达了我们如何处理这个过程。
自20世纪90年代初以来，加速批准途径有助于尽早获得安全有效的治疗。它是向面临最大需求的患者提供有希望的治疗的关键工具。
要进一步了解我们的方法，请阅读全文加速批准原则.
