利用耦合潜在变量模型进行个体化预后的综合分析
彼得·舒拉姆（Peter Schulam）、苏奇·萨里亚（Suchi Saria）; 17(232):1−35, 2016.
摘要
复杂的慢性病（如孤独症、狼疮和帕金森氏症）在个体之间具有显著的异质性。这种异质性使得护理人员难以进行治疗，因为他们无法准确预测疾病的进展方式，以指导治疗决策。因此，有助于预测这些复杂慢性病发展轨迹的工具可以帮助提高卫生保健质量。为了构建这样的工具，我们可以利用患者首次出现时在基线时收集的临床标记，并在随访期间纵向收集。由于复杂的慢性疾病通常是系统性的，因此纵向标记物通常跟踪多器官系统的疾病进展。在本文中，我们的目标是预测一个时间函数，该函数模拟跟踪感兴趣疾病过程的单目标临床标记物的未来轨迹。我们希望利用许多相关临床标记物的历史作为输入来进行这些预测。我们提出的解决方案解决了几个关键挑战。首先，我们可以轻松处理不规则和稀疏采样的标记，这些标记是临床数据中的标准标记。其次，参数的数量和学习我们模型的计算复杂性随着模型中包含的标记类型的数量线性增长。这使得我们的方法适用于随着时间的推移记录了许多不同标记的疾病。最后，我们的模型解释了影响疾病表达的潜在因素，而标准回归模型仅依赖于观察到的特征来解释变异性。此外，我们的方法可以在连续时间内动态应用，并在获得任何新数据时更新其预测。我们将我们的方法应用于预测硬皮病（一种复杂的自身免疫性疾病）的肺部疾病轨迹问题。我们表明，我们的模型在预测准确性方面优于最先进的基线，并且我们对模型的输出进行了定性分析。最后，硬皮病疾病表现的可变性使得临床试验招募具有挑战性。我们表明，综合多种常规收集的纵向数据的预后工具可用于识别快速进展风险最大的个体，并针对试验招募。
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